英國《自然·遺傳學(xué)》19日在線發(fā)表的一項(xiàng)研究顯示,美國科學(xué)家使用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù),發(fā)現(xiàn)了對人類免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能預(yù)防HIV感染,但不會影響細(xì)胞存活性,這使得它們成為了極具前景的候選藥物或基因療法靶點(diǎn)。
 
      HIV即艾滋病病毒,是艾滋病發(fā)病的原因。其通過破壞人體的T淋巴細(xì)胞,進(jìn)而阻斷細(xì)胞免疫和體液免疫過程,導(dǎo)致免疫系統(tǒng)癱瘓,使各種疾病在患者體內(nèi)“肆虐”,最終導(dǎo)致艾滋病。由于HIV的變異極其迅速,人類很難研制出特異性疫苗,因而至今無有效治療方法,對全世界人類健康造成了極大威脅。
 
      此次,美國懷特黑德生物醫(yī)學(xué)研究所、哈佛—麻省理工學(xué)院博德研究所、麻省總醫(yī)院拉根研究所合作,使用CRISPR/Cas9方法建立了一個T細(xì)胞庫。T細(xì)胞是HIV的天然宿主,在這個T細(xì)胞庫中,人類基因組中的絕大多數(shù)基因首先被逐個滅活(基因治療策略的一種,通過在DNA或mRNA等水平上干擾某些致病基因正常表達(dá)中的轉(zhuǎn)錄、翻譯等環(huán)節(jié),從而封閉該基因的表達(dá)和功能)。隨后,研究團(tuán)隊(duì)讓這些細(xì)胞感染HIV,并篩選了變異后能使細(xì)胞對HIV感染免疫、且不會影響正常細(xì)胞功能的基因。
 
      研究中,團(tuán)隊(duì)總共發(fā)現(xiàn)了5個這樣的基因,其中兩個基因已知與HIV感染關(guān)系密切;還有3個新的基因表現(xiàn)突出,且在后續(xù)功能性實(shí)驗(yàn)中和從健康人類捐贈者身上分離出的T細(xì)胞中分別驗(yàn)證了他們的發(fā)現(xiàn)。
 
      此前,研究人員使用傳統(tǒng)技術(shù)篩選了對HIV感染有重要作用的宿主因素,并識別出了候選靶點(diǎn),但不同的篩選少有交集。此次的研究成果則極大可能會為抗HIV療法帶來高效的潛在靶點(diǎn)。
 
      狡猾的HIV病毒,會藏身、能隱身,還會變異。對于治愈艾滋病,人類還沒有好辦法。以CRISPR/Cas9為基礎(chǔ)的基因編輯技術(shù),已經(jīng)在一系列基因治療的應(yīng)用領(lǐng)域展現(xiàn)出廣闊前景,如何利用它對付HIV病毒,也成為目前國際上的研究熱點(diǎn)。美國科學(xué)家的這一發(fā)現(xiàn),令人振奮。但它還屬于基礎(chǔ)研究,真正應(yīng)用臨床,還要漫長歲月。每一次這樣技術(shù)突破的背后,承載著千萬艾滋病病毒感染者的期望。希望新的技術(shù)能早日給艾滋病治療帶來新的方案。